【Fiona带你读《《柳叶刀》临床研究基本概念》】(第35天)期中分析

8/22/2018

小全编辑

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8/22/2018 12:00:00 AM

 书上说:
    对于临床试验的合理检测远不止统计学提醒其终止。回答所研究的治疗方式究竟是由于还是次 于现有治疗方式时候终止研究的最重要因素。然而,入组缓慢、数据质量差、依从性差、资源匮乏、无法接受的副作用、作假、新出现的信息表明试验没有意义或不道德等都可以导致研究的终止。这一决定的过程很显然是非常复杂的。最好由一个独立的数据管理委员会来决定,并且事先确定一个终止试验的统计学方法。然而 对这类统计学事件,研究者和读者常常是不了解的。
    随着试验数据的积累,研究者通常希望对主要终点事件进行分析。如果试验结束时设定P<0.05为具有统计学意义,那么进行所有的其中分析(interim analyses)时采用α水平为0.05是错误的。
    如果在P<0.05水平进行许多的期中分析会增加假阳性(false positive)的概率(α)。事实上,如果每一次期中分析时研究者都采用α=0.05的水平,那么最后的总体α水平随着检验次数而升高。这一多重比较问题表明了进行统计学校正的必要性:科学的可依靠性有赖于之。
    统计学家发展了许多统计学终止(statistical warnings for stopping)的方法,有时被称为数据依赖终止规则(data-dependent stopping rules)或指南。如果研究者想进行期中分析,他们必须使用其中一种方法。其中成组序贯设计是最常用的。这一方法比较容易理解、执行及应用。该方法根据期中分析的次数决定最终终止试验的P,使总体的I类错误保持在一定范围内。

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